2017年04月24日

第一三共、筋ジス治療剤「先駆け審査指定」取得

【カテゴリー】：ファインケミカル 【関連企業・団体】：第一三共

第一三共は24日、デユシエンヌ型筋ジストロフィー（DCM）治療剤を開発のため、官民ファンドの産業革新機構などと共同で設立したOrphan　Disease　Treatment　Institute（本社・東京都品川区）と開発中のDS-5141剤が厚生労働省から「先駆け審査指定」を受けたと発表した。 DCMは新生男児の約3,500人に1人発症するとされる遺伝性希少疾患で、患者の筋細胞にジストロフィータンパク質が産生されないことが原因だが、治療法が限られ、効果も限定的な難病の一つ。開発中の同剤は、患者の筋細胞内でジストロフィンタンパク質を産生することで治療効果が期待れる核拡散医薬品で現在、国内で第1/2相臨床試験を実施中だ。