2018年10月16日

ロシュ、脊髄性筋萎縮症治療薬、世界筋学会で発表

【カテゴリー】：海外 【関連企業・団体】：ロシュ

中外製薬はロシュ社が、脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬として開発中の「risdiplam」について、主要な試験項目の中間成績を、先にアルゼンチン・メンドーサで開催された第23回世界筋学会で報告したと発表した。 1型SMAを対象としたFIREFISH試験では、14名の乳児のうち、8カ月の投与後に支えなしで安定な座位をとることができた3名（21%）を含む6名（43%）が、補助の有無に関わらず座位をとることができるようになった。 さらに、4名（29%）が寝返り、7名（50%）が足蹴り、また6名（43%）が首が座るようにできた。2型および3型SMAを対象としたSUNFISH試験では、12カ月の投与後の30名中の70%で運動機能の改善が認められた。 ニュースリリース http://www.chem-t.com/fax/images/tmp_file1_1539671552.pdf