2020年10月20日

アステラス薬、ミトコンドリア病剤、FDAが優先審査

【カテゴリー】：ファインケミカル 【関連企業・団体】：アステラス製薬

ステラス製薬は20日、原発性ミトコンドリアミオパチー（PMM）治療薬としてのASP0367/MA-0211（ASP0367）の開発について、米国食品医薬品局（FDA）からファストトラック指定を受けたと発表した。 　PMMは遺伝子の変異によりミトコンドリアの機能が障害されるミトコンドリア病で、筋肉機能の低下、運動持久力の低下や疲労の増加、筋萎縮といった症状が現れる。 　 　また心筋の機能低下による心筋症や心不全、横隔膜など呼吸筋の機能低下による呼吸不全や肺炎などといった重篤な合併症を引き起こす可能性がある。 　 　ミトコンドリア病は、ミトコンドリアDNAや核DNAのゲノムに病因となる遺伝子変異を有することで引き起こされる疾患で、この疾患の点有病率は少なくとも8,000人に1人（ミトコンドリアミオパチーの症状を呈する患者に限定した場合）、もしくは4,300人に1人（症状がない患者を含めた場合）であることが報告されている。 　PMMは、現在FDAから承認された治療法のない、アンメットメディカルニーズの高い疾患である。 ニュースリリース参照 https://www.astellas.com/jp/ja/news/22901