2022年06月21日

中外薬、血友病薬「へムライブラ」適応追加取得

【カテゴリー】：ファインケミカル 【関連企業・団体】：中外製薬

中外製薬は21日、抗血液凝固第IXa/X因子ヒト化二重特異性モノクローナル抗体　血液凝固第VIII因子機能代替製剤「へムライブラ」（一般名：エミシズマブ（遺伝子組換え））について、「後天性血友病A患者における出血傾向の抑制」に対する適応追加の承認を同日、厚生労働省から取得したと発表した。へムライブラは、2021年10月に希少疾病用医薬品の指定を受けており、優先審査の下、同年11月の承認申請後7カ月で承認取得した。 　後天性血友病Aは、国の指定難病である自己免疫性後天性凝固因子欠乏症（指定難病288）の一つであり、血液凝固第VIII因子に対する阻害物質（自己抗体）が後天的に生じてしまうことで、血液凝固反応が正常に進まず、突発的な出血が反復して生じる疾患。重篤なケースが多く、重要な臓器の出血が生命にかかわりうる疾患である一方で、基礎疾患や既存治療への抵抗性などのさまざまな理由で十分な治療を受けられない場合があり、治療選択肢の拡充が求められていた。 　今回の承認は、後天性血友病Aを対象に実施された国内第3相臨床試験であるAGEHA試験の成績に基づいている。主要解析の結果は、英国・ロンドンとオンラインで開催される第30回国際血栓止血学会（ISTH：7月9日－13日）で7月11日に発表する。 ニュースリリース https://www.chugai-pharm.co.jp/news/detail/20220620170002_1227.html