2023年05月17日

武田薬、先天性血栓性紫斑病薬、FDAが優先審査

【カテゴリー】：ファインケミカル 【関連企業・団体】：武田薬品工業

武田薬品工業は17日、先天性血栓性血小板減少性紫斑病（ｃTTP）患者を対象にした酵素補充療法としてのTAK-755について、米国食品医薬品局（FDA）により生物学的製剤承認申請（BLA）が受理されたと発表した。TAK-755の申請は優先審査指定を受けている。 　TAK-755は、FDAよりcTTPに対する希少小児疾患（RPD）指定も受けている。同薬は既に、cTTPを対象としたファスト・トラック指定および希少疾病用医薬品指定も得ている。 　cTTPは、血栓性血小板減少性紫斑病（TTP）のうち遺伝性に生じる極めてまれな疾患で、ADAMTS13プロテアーゼの欠乏により、慢性かつ消耗性の血液凝固障害を来たす。未治療のまま経過した場合、急性TTPの死亡率は90％を超える。予防的治療法も見つかっていない。